|
🐜
|
Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
318 auth.
E. Mercuri,
N. Deconinck,
E. Mazzone,
A. Nascimento,
M. Oskoui,
Kayoko Saito,
C. Vuillerot,
G. Baranello,
O. Boespflug-Tanguy,
N. Goemans,
J. Kirschner,
A. Kostera-Pruszczyk,
L. Servais,
M. Gerber,
K. Gorni,
...
O. Khwaja,
H. Kletzl,
R. Scalco,
H. Staunton,
W. Yeung,
Carmen Martín,
P. Fontoura,
J. Day,
J. Volpe,
J. Posner,
U. Kellner,
R. Quinlivan,
S. Fuerst-Recktenwald,
A. Marquet,
Nicoletta Mülhardt,
D. Trundell,
A. Daron,
S. Delstanche,
Bruninx Romain,
F. Farra,
O. Schneider,
I. Balikova,
P. Delbeke,
I. Joniau,
V. Tahon,
S. Wittevrongel,
E. Vos,
I. Casteels,
L. Waele,
C. Cassiman,
L. Prové,
D. Kinoo,
Lisa Vancampenhout,
M. V. Hauwe,
A. V. Impe,
A. P. D. Q. Araújo,
Aline Chacon Pereira,
Flávia Nardes,
L. Haefeli,
J. Rossetto,
J. A. Pereira,
M. F. Rebel,
Craig Campbell,
S. Sharan,
W. McDonald,
C. Scholtes,
Jeannie Mah,
M. Sframeli,
A. Chiu,
J. Hagel,
R. Beneish,
Connie Pham,
D. Toffoli,
S. Arpin,
Sarah Turgeon Desilets,
Yi Wang,
Chaoping Hu,
Jianfeng Huang,
Cheng Qian,
Li Shen,
Ying Xiao,
Z. Zhou,
Hui Li,
Sujuan Wang,
Hui Xiong,
Xingzhi Chang,
Huihui Dong,
Ying Liu,
Tian Sang,
Cui-jie Wei,
Jing Wen,
Yiwen Cao,
X. Lv,
Jingjing Zhao,
Wenzhu Li,
Lun Qin,
N. Barišić,
Martina Galiot Delic,
P. K. Ivkić,
N. Vukojević,
Ivana Kern,
B. Najdanovic,
Marin Skugor,
T. Gidaro,
A. Seferian,
S. D. Lucia,
E. Barreau,
Nabila Mnafek,
M. Momtchilova,
H. Pêche,
Carole Valherie,
Allison Grange,
C. Lilien,
Darko Milaščević,
Shotaro Tachibana,
C. Ravelli,
R. Cardaş,
Laure Vanden Brande,
Jean-Baptiste Davion,
S. Coopman,
I. Bouacha,
P. Debruyne,
S. Defoort,
Gilles Derlyn,
Florian Leroy,
Loïc Danjoux,
Julie Guilbaud,
I. Desguerre,
C. Barnerias,
M. Semeraro,
D. Bremond-Gignac,
Lénaïc Bruere,
Maxence Rateaux,
E. Deladrière,
Virginie Germa,
Y. Péréon,
A. Magot,
Sandra Mercie,
F. Billaud,
L. L. Goff,
G. Letellier,
Aurélie Portefaix,
S. Fontaine,
C. De-Montferrand,
Laure Le-Goff,
Manel Saidi,
N. Bouzid,
A. Barrière,
M. Tinat,
Michelle Dreesbach,
W. Lagrèze,
Bettina Michaelis,
Fanni E Molnár,
D. Seger,
Sibylle Vogt,
E. Bertini,
A. D’Amico,
S. Petroni,
Annamaria Bonetti,
A. Carlesi,
Irene Mizzoni,
Claudio Bruno,
E. Priolo,
G. Rao,
S. Morando,
P. Tacchetti,
Ambra Zuffi,
G. Comi,
R. Brusa,
S. Corti,
Velardo Daniele,
A. Govoni,
F. Magri,
Valeria Minorini,
S. Osnaghi,
F. Abbati,
F. Fassini,
M. Foà,
Amaqlia Lopopolo,
M. Meneri,
Francesca Zoppas,
V. Parente,
R. Masson,
S. B. Marzoli,
D. Santarsiero,
M. Sierra,
G. Tremolada,
M. Arnoldi,
Marta Viganò,
R. Zanin,
G. Amorelli,
Costanza Barresi,
Gugliemo D'Amico,
L. Orazi,
G. Coratti,
K. Haginoya,
Atsuko Kato,
Y. Morishita,
R. Kira,
K. Akiyama,
M. Goto,
Yuji Mori,
M. Okamoto,
Sakiko Tsutsui,
Yuta Takatsuji,
Aya Tanaka,
Hirofumi Komaki,
Ippei Suzuki,
Mizuki Takeuchi,
Daisuke Todoroki,
S. Watanabe,
Miina Omori,
T. Matsubayashi,
Emi Inakazu,
Hiroe Nagura,
Akira Suzuki,
Hitoshi Osaka,
Manami Ohashi,
N. Ishikawa,
Yousuke Harada,
Kenichi Fudeyasu,
K. Hirata,
Kana Michiue,
K. Ueda,
S. Yashiro,
Maiko Seki,
N. Sano,
A. Uemura,
Koji Fukuyama,
Yuki Matsumoto,
Hirofumi Miyazaki,
Minoru Shibata,
Kyoko Kobayashi,
Yukie Nakamura,
Yasuhiro Takeshima,
M. Kuma,
A. Frączek,
M. Jędrzejowska,
A. Lusakowska,
Agnieszka Czeszyk-Piotrowicz,
W. Hautz,
Klaudia Rakusiewicz,
Małgorzata Burlewicz,
Zuzanna Gierlak-Wójcicka,
Malwina Kępa,
Adam Sikorski,
M. Sobieraj,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
Anna Lemska,
S. Modrzejewska,
M. Koberda,
U. Stodolska-Koberda,
Agnieszka Waskowska,
Jagoda Kolendo,
Agnieszka Sobierajska-Rek,
B. Steinborn,
M. Dalz,
Julia Grabowska,
Wojciech Hajduk,
Justyna Janasiewicz-Karachitos,
Monika Klimas,
M. Stopa,
E. Gajewska,
Beata Pusz,
Dmitry Vlodavets,
Evgenia Melnik,
Natalya Leppenen,
Nataliya Yupatova,
A. Monakhova,
Yulia Papina,
Olga Shidlovsckaia,
V. Rašić,
V. Brankovic,
A. Kosać,
O. Djokić,
Vesna Jaksic,
A. Pepic,
Jelena Martinovic,
F. M. Casadesus,
E. Tizzano,
N. M. Begué,
C. W. Dod,
O. Subirà,
B. P. Pascual,
E. T. Tamargo,
M. Garrido,
J. Romero,
M. Salinas,
A. N. Osorio,
Ana Díaz Cortés,
Enrique Jiménez Gañán,
Simone Dowon Suh,
J. M. Cantillo,
O. Moya,
N. Padrós,
S. Urraca,
H. Valdivia,
S. Pascual,
Sofia Manuel,
Susana Noval Martin,
Paul Burnham,
S. E. Garcia,
Mercedes Martínez Moreno,
H. Topaloğlu,
I. Oncel,
Nesibe Eroglu Ertugrul,
B. Konuşkan,
B. Eldem,
S. Kadayıfçılar,
I. Alemdaroğlu,
A. Karaduman,
O. Yilmaz,
Neslihan Bilgin,
S. Sarı,
C. Chiriboga,
Steven Kane,
John Lee,
D. Rome-Martin,
J. Day,
Shannon Beres,
T. Duong,
R. Gee,
S. Young
|
6 |
2022 |
6
🐜
|
|
🐜
|
Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial
172 auth.
R. Masson,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
K. Rose,
L. Servais,
Hui Xiong,
E. Zanoteli,
G. Baranello,
Claudio Bruno,
J. Day,
N. Deconinck,
Andrea Klein,
Eugenio Mercuri,
Dmitry Vlodavets,
Yi Wang,
A. Dodman,
...
M. El-Khairi,
K. Gorni,
B. Jaber,
H. Kletzl,
E. Gaki,
P. Fontoura,
B. Darras,
J. Volpe,
J. Posner,
U. Kellner,
R. Quinlivan,
M. Gerber,
O. Khwaja,
R. Scalco,
T. Seabrook,
A. Koch,
I. Balikova,
I. Joniau,
Geraldine Accou,
V. Tahon,
S. Wittevrongel,
E. Vos,
R. Mendonça,
Ciro Matsui,
A. L. Darcie,
C. Machado,
M. Oyamada,
J. Martini,
G. Polido,
Juliana Rodrigues Iannicelli,
J. Ferreira,
Chaoping Hu,
Xiao-mei Zhu,
Cheng Qian,
Li-Ke Shen,
Hui Li,
Yiyun Shi,
Shuizhen Zhou,
Ying Xiao,
Zhen-Huan Zhou,
Sujuan Wang,
T. Sang,
Cui-jie Wei,
Huihui Dong,
Yiwen Cao,
Jing Wen,
Wenzhu Li,
Lun Qin,
N. Barišić,
Ivan Celovec,
Martina Galiot Delic,
P. K. Ivkić,
N. Vukojević,
Ivana Kern,
B. Najdanović,
Marin Skugor,
J. Tomas,
O. Boespflug-Tanguy,
S. D. Lucia,
A. Seferian,
E. Barreau,
Nabila Mnafek,
H. Pêche,
Allison Grange,
D. Nguyen,
Darko Milaščević,
Shotaro Tachibana,
E. Pagliano,
S. B. Marzoli,
D. Santarsiero,
M. Sierra,
G. Tremolada,
M. Arnoldi,
Marta Viganò,
C. Dosi,
R. Zanin,
Veronica Schembri,
N. Brolatti,
Giuseppe Rao,
E. Tassara,
S. Morando,
P. Tacchetti,
M. Pedemonte,
E. Priolo,
Lorenza Sposetti,
G. Comi,
A. Govoni,
S. Osnaghi,
Valeria Minorini,
F. Abbati,
F. Fassini,
M. Foà,
Amalia Lopopolo,
M. Pane,
C. Palermo,
M. Pera,
G. Amorelli,
Costanza Barresi,
Guglielmo D’Amico,
L. Orazi,
G. Coratti,
D. Leone,
Antonaci Laura,
R. D. Sanctis,
B. Berti,
Naoki Kimura,
Yasuhiro Takeshima,
H. Shimomura,
Tomoko Lee,
F. Gomi,
Takanobu Morimatsu,
T. Furukawa,
U. Stodolska-Koberda,
Agnieszka Waskowska,
Jagoda Kolendo,
Agnieszka Sobierajska-Rek,
S. Modrzejewska,
Anna Lemska,
Evgenia Melnik,
S. Artemyeva,
Natalya Leppenen,
Nataliya Yupatova,
A. Monakhova,
Yulia Papina,
Olga Shidlovsckaia,
Elena Litvinova,
C. Enzmann,
Elea Galiart,
K. Gugleta,
Christine Wondrusch Haschke,
H. Topaloğlu,
I. Oncel,
Nesibe Eroglu Ertugrul,
B. Konuşkan,
B. Eldem,
S. Kadayıfçılar,
I. Alemdaroğlu,
S. Sarı,
Neslihan Bilgin,
A. Karaduman,
F. G. Y. Sarikaya,
R. Graham,
Partha S. Ghosh,
D. Casavant,
A. Levine,
Rachael Titus,
Amanda Engelbrekt,
L. Ambrosio,
A. Fulton,
Anna Maria Baglieri,
C. Dias,
E. Maczek,
A. Pasternak,
Shannon Beres,
T. Duong,
R. Gee,
S. Young
|
5 |
2022 |
5
🐜
|
