|
🐜
|
Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy.
17 auth.
G. Baranello,
B. Darras,
J. Day,
N. Deconinck,
A. Klein,
R. Masson,
E. Mercuri,
K. Rose,
M. El-Khairi,
M. Gerber,
...
K. Gorni,
O. Khwaja,
H. Kletzl,
R. Scalco,
T. Seabrook,
P. Fontoura,
L. Servais
|
7 |
2021 |
7
🐜
|
|
🐜
|
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls.
18 auth.
B. Darras,
R. Masson,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
K. Rose,
Hui Xiong,
E. Zanoteli,
G. Baranello,
C. Bruno,
Dmitry Vlodavets,
Yi Wang,
...
M. El-Khairi,
M. Gerber,
K. Gorni,
O. Khwaja,
H. Kletzl,
R. Scalco,
P. Fontoura,
L. Servais
|
7 |
2021 |
7
🐜
|
|
🐜
|
Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial
172 auth.
R. Masson,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
K. Rose,
L. Servais,
Hui Xiong,
E. Zanoteli,
G. Baranello,
Claudio Bruno,
J. Day,
N. Deconinck,
Andrea Klein,
Eugenio Mercuri,
Dmitry Vlodavets,
Yi Wang,
A. Dodman,
...
M. El-Khairi,
K. Gorni,
B. Jaber,
H. Kletzl,
E. Gaki,
P. Fontoura,
B. Darras,
J. Volpe,
J. Posner,
U. Kellner,
R. Quinlivan,
M. Gerber,
O. Khwaja,
R. Scalco,
T. Seabrook,
A. Koch,
I. Balikova,
I. Joniau,
Geraldine Accou,
V. Tahon,
S. Wittevrongel,
E. Vos,
R. Mendonça,
Ciro Matsui,
A. L. Darcie,
C. Machado,
M. Oyamada,
J. Martini,
G. Polido,
Juliana Rodrigues Iannicelli,
J. Ferreira,
Chaoping Hu,
Xiao-mei Zhu,
Cheng Qian,
Li-Ke Shen,
Hui Li,
Yiyun Shi,
Shuizhen Zhou,
Ying Xiao,
Zhen-Huan Zhou,
Sujuan Wang,
T. Sang,
Cui-jie Wei,
Huihui Dong,
Yiwen Cao,
Jing Wen,
Wenzhu Li,
Lun Qin,
N. Barišić,
Ivan Celovec,
Martina Galiot Delic,
P. K. Ivkić,
N. Vukojević,
Ivana Kern,
B. Najdanović,
Marin Skugor,
J. Tomas,
O. Boespflug-Tanguy,
S. D. Lucia,
A. Seferian,
E. Barreau,
Nabila Mnafek,
H. Pêche,
Allison Grange,
D. Nguyen,
Darko Milaščević,
Shotaro Tachibana,
E. Pagliano,
S. B. Marzoli,
D. Santarsiero,
M. Sierra,
G. Tremolada,
M. Arnoldi,
Marta Viganò,
C. Dosi,
R. Zanin,
Veronica Schembri,
N. Brolatti,
Giuseppe Rao,
E. Tassara,
S. Morando,
P. Tacchetti,
M. Pedemonte,
E. Priolo,
Lorenza Sposetti,
G. Comi,
A. Govoni,
S. Osnaghi,
Valeria Minorini,
F. Abbati,
F. Fassini,
M. Foà,
Amalia Lopopolo,
M. Pane,
C. Palermo,
M. Pera,
G. Amorelli,
Costanza Barresi,
Guglielmo D’Amico,
L. Orazi,
G. Coratti,
D. Leone,
Antonaci Laura,
R. D. Sanctis,
B. Berti,
Naoki Kimura,
Yasuhiro Takeshima,
H. Shimomura,
Tomoko Lee,
F. Gomi,
Takanobu Morimatsu,
T. Furukawa,
U. Stodolska-Koberda,
Agnieszka Waskowska,
Jagoda Kolendo,
Agnieszka Sobierajska-Rek,
S. Modrzejewska,
Anna Lemska,
Evgenia Melnik,
S. Artemyeva,
Natalya Leppenen,
Nataliya Yupatova,
A. Monakhova,
Yulia Papina,
Olga Shidlovsckaia,
Elena Litvinova,
C. Enzmann,
Elea Galiart,
K. Gugleta,
Christine Wondrusch Haschke,
H. Topaloğlu,
I. Oncel,
Nesibe Eroglu Ertugrul,
B. Konuşkan,
B. Eldem,
S. Kadayıfçılar,
I. Alemdaroğlu,
S. Sarı,
Neslihan Bilgin,
A. Karaduman,
F. G. Y. Sarikaya,
R. Graham,
Partha S. Ghosh,
D. Casavant,
A. Levine,
Rachael Titus,
Amanda Engelbrekt,
L. Ambrosio,
A. Fulton,
Anna Maria Baglieri,
C. Dias,
E. Maczek,
A. Pasternak,
Shannon Beres,
T. Duong,
R. Gee,
S. Young
|
5 |
2022 |
5
🐜
|
|
🐜
|
FIREFISH Part 2: Efficacy and safety of risdiplam (RG7916) in infants with Type 1 spinal muscular atrophy (SMA)
15 auth.
G. Baranello,
L. Servais,
R. Masson,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
K. Rose,
Dmitry Vlodavets,
H. Xiong,
E. Zanoteli,
M. El-Khairi,
S. Fuerst-Recktenwald,
...
M. Gerber,
K. Gorni,
H. Kletzl,
R. Scalco,
B. Darras
|
4 |
2020 |
4
🐜
|
|
🐜
|
Long-term follow-up of patients with type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA) treated with olesoxime in the OLEOS trial
16 auth.
F. Muntoni,
E. Bertini,
G. Comi,
J. Kirschner,
A. Lusakowska,
E. Mercuri,
M. Scoto,
W. L. van der Pol,
C. Vuillerot,
A. Burdeska,
...
M. El-Khairi,
P. Fontoura,
J. Ives,
K. Gorni,
Carol Reid,
S. Fuerst-Recktenwald
|
4 |
2020 |
4
🐜
|
|
🐜
|
Natural history of Type 1 spinal muscular atrophy: a retrospective, global, multicenter study
60 auth.
C. Cances,
Dmitry Vlodavets,
G. Comi,
R. Masson,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
Kayoko Saito,
E. Zanoteli,
A. Dodman,
M. El-Khairi,
K. Gorni,
Isaac Gravestock,
J. Hoffart,
R. Scalco,
B. Darras,
K. Alberti,
...
G. Baranello,
N. Barišić,
N. Brolatti,
Claudio Bruno,
C. Cances,
G. Comi,
B. Darras,
N. Deconinck,
E. Vos,
Liesbeth De Waele,
A. Dodman,
C. Dosi,
M. El-Khairi,
Amanda Engelbrekt,
N. Goemans,
K. Gorni,
A. Govoni,
Isaac Gravestock,
K. Haginoya,
J. Hoffart,
K. Kotulska-Jóźwiak,
L. L. Goff,
A. Levine,
Saidi Manel,
R. Masson,
C. Mastella,
E. Mauri,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
M. Meneri,
I. Moroni,
Katarzyna Pierzchlewicz,
Aurélie Portefaix,
A. Prufer,
Myriam Rauso,
K. Saito,
R. Scalco,
Veronica Schembri,
M. Sicolo,
V. Tahon,
Josipa Tomas,
D. Vincent-Genod,
Dmitry Vlodavets,
C. Vuillerot,
Kazuyuki Yotsumata,
E. Zanoteli
|
4 |
2022 |
4
🐜
|
|
🐜
|
Natural history of Type 1 spinal muscular atrophy: a retrospective, global, multicenter study
60 auth.
C. Cances,
Dmitry Vlodavets,
G. Comi,
R. Masson,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
Kayoko Saito,
E. Zanoteli,
A. Dodman,
M. El-Khairi,
K. Gorni,
Isaac Gravestock,
J. Hoffart,
R. Scalco,
B. Darras,
K. Alberti,
...
G. Baranello,
N. Barišić,
N. Brolatti,
Claudio Bruno,
C. Cances,
G. Comi,
B. Darras,
N. Deconinck,
E. Vos,
Liesbeth De Waele,
A. Dodman,
C. Dosi,
M. El-Khairi,
Amanda Engelbrekt,
N. Goemans,
K. Gorni,
A. Govoni,
Isaac Gravestock,
K. Haginoya,
J. Hoffart,
K. Kotulska-Jóźwiak,
L. L. Goff,
A. Levine,
Saidi Manel,
R. Masson,
C. Mastella,
E. Mauri,
M. Mazurkiewicz-Bełdzińska,
M. Meneri,
I. Moroni,
Katarzyna Pierzchlewicz,
Aurélie Portefaix,
A. Prufer,
Myriam Rauso,
K. Saito,
R. Scalco,
Veronica Schembri,
M. Sicolo,
V. Tahon,
Josipa Tomas,
D. Vincent-Genod,
Dmitry Vlodavets,
C. Vuillerot,
Kazuyuki Yotsumata,
E. Zanoteli
|
4 |
2022 |
4
🐜
|
|
🐜
|
P.353FIREFISH Part 1: 16-month safety and exploratory outcomes of risdiplam (RG7916) treatment in infants with type 1 spinal muscular atrophy
17 auth.
G. Baranello,
L. Servais,
J. Day,
N. Deconinck,
E. Mercuri,
A. Klein,
B. Darras,
R. Masson,
H. Kletzl,
Y. Cleary,
...
M. El-Khairi,
T. Seabrook,
C. Czech,
M. Gerber,
C. Nguyen,
K. Gelblin,
K. Gorni
|
3 |
2019 |
3
🐜
|
|
🐜
|
FIREFISH Part 1: 1-Year Results on Motor Function in Babies with Type 1 SMA (S25.003)
18 auth.
Giovanni Baranello,
L. Servais,
John W. Day,
Nicolas Deconinck,
Eugenio Mercuri,
Andrea Klein,
Basil T. Darras,
Riccardo Masson,
H. Kletzl,
Yumi Cleary,
...
M. El-Khairi,
Timothy Seabrook,
Christian Czech,
Marianne Gerber,
Coralie Nguyen,
K. Gelblin,
K. Gorni,
Omar Khwaja
|
3 |
2019 |
3
🐜
|
