BetterScholar BetterScholar
11
Role
Title
Level Year L/R
🐜 Nusinersen versus Sham Control in Infantile‐Onset Spinal Muscular Atrophy
398 auth. R. Finkel, E. Mercuri, B. Darras, A. Connolly, N. Kuntz, J. Kirschner, C. Chiriboga, Kayoko Saito, L. Servais, E. Tizzano, H. Topaloğlu, M. Tulinius, J. Montes, A. Glanzman, K. Bishop, ... Z. Zhong, S. Gheuens, C. Bennett, E. Schneider, W. Farwell, D. Vivo, W. Bradley, M. Schroth, J. B. Bodensteriner, C. Davis, R. Shell, J. Hen, E. D. Austin, S. Aziz-Zaman, J. Cappell, A. Constantinescu, R. Cruz, J. Dastgir, S. Dunaway, K. Engelstad, M. Gormley, N. L. Marca, A. Khandji, S. Kramer, J. Marra, C. Ortiz-Miller, M. Popolizio, R. Salazar, L. Sanabria, L. Weimer, P. Anand, R. Gadeken, P. Golumbek, C. Siener, C. Zaidman, F. Al-Ghamdi, C. Berde, Partha S. Ghosh, R. Graham, Tim Harrington, A. Koka, R. Laine, W. Liew, Elizabeth Mirek, G. Ordoñez, A. Pasternak, J. Quigley, N. Sethna, M. Souris, Heather Szelag, L. Wand, J. Day, G. D'souza, T. Duong, R. Gee, J. Kitsuwa-Lowe, D. McFall, S. Patnaik, S. Paulose, Jennifer Pérez, Christopher Proud, B. Purse, R. J. Ramamurthi, S. Sakamuri, J. Sampson, B. Sanjanwala, A. Rocha, K. Watson, L. Welsh, L. Pena, L. Case, J. Coates, Stephanie M Dearmey, M. Homi, C. Milleson, N. Nelson, A. Ross, E. Smith, B. Taicher, J. Wootton, E. Finanger, D. Benjamin, A. Frank, C. Roberts, B. Russman, K. Zilke, D. Berry, M. Civitello, D. Cook, J. D. Endsley, C. Johnson, M. Kasper, W. Leon, A. Lim, K. O'Reardon, L. Sigurdardottir, J. Turner, F. Weber-Guzman, M. Zinn, S. Iannaccone, D. Castro, M. Cowie, A. Farrow-Gillespie, A. Herbert, M. Kauk, D. Mcelroy, N. Miller, Leslie Nelson, Luke Smith, T. Spain, S. Trest, N. Johnson, R. Butterfield, D. Dibella, K. Mayne, T. Newcomb, N. Rausch, C. Blomgren, H. W. Choi, Leon G. Epstein, S. Goldman, K. Krosschell, J. Krueger, J. Kurz, V. Rao, J. Parsons, V. Allen, Alan R Bielsky, K. Booker, A. Camuto, T. Carry, Peter G. Fuhr, M. Gibbons, J. Janas, H. Johnson, C. Kelly, L. S. Lord-Halvorson, S. Nicolarsen, S. Shea, V. Tran, G. Vanderveen, M. Yang, C. Zimmerman, P. Shieh, N. Parziale, L. Rao, J. Said, F. Shu, C. Skura, L. Staudt, G. Tennekoon, L. Adang, John F. Brandsema, M. Chadehumbe, J. Flickinger, E. Kichula, D. Stanford, M. Toms, J. Zigmont, M. Oskoui, S. Arpin, P. Dinunzio, P. Ingelmo, C. Poulin, G. Rivera, C. Sabapathy, M. Srour, S. Turgeon-Desilet, D. Zielinski, K. Selby, C. King, J. Lee, A. Michoulas, E. Roland, J. Vajsar, V. Chau, J. Dowling, R. Haldenby, M. Miki, S. So, S. I. Pascual, A. Bermejo, S. E. Garcia, S. G. Guixot, M. Moreno, M. D. P. T. Requero, M. D. Romero, Carolina Aguilar, F. M. Casadesus, M. Banda, M. Gallardo, G. Gili, M. A. Molinero, M. Munoz, N. J. Palacios, B. P. Pascual, M. Plumed, A. F. Rucián, E. T. Tamargo, M. G. Viñola, S. Borell, M. Eckenweiler, Marcus Krüger, A. Pechmann, B. Rippberger, S. Stein, Sibylle Vogt, S. Wider, U. Schara, B. Andres, A. Marina, A. Ganfuss, P. Jachertz, H. Koelbel, K. Rupprich, E. Schroers, N. Sponemann, Claudio Bruno, C. Fiorillo, A. Garaventa, P. Lanteri, V. Lanzillotta, C. Manzitti, M. Pedermonte, P. Tacchetti, F. Trucco, A. Zuffi, R. D. Sanctis, L. Fanelli, M. Luigetti, C. Palermo, M. Pane, M. Piastra, S. Sivo, E. Gargaun, T. Gidaro, S. Gilabert, P. Léger, A. L. Moing, C. Lilien, Michèle Mayer, Q. Ollievier, J. Rambaud, J. Taytard, R. Vialle, T. Voit, F. Muntoni, L. D'Argenzio, P. Lister, A. Manzur, J. Domingos, D. Ramsey, V. Ricotti, L. Schottlaender, M. Scoto, S. Scuplak, V. Selby, V. Straub, S. Baily, M. Bertoli, A. Mayhew, R. M. Lofra, A. Murphy, Claire L Wood, N. Darín, J. Eldblom, E. Kimber, A. Kroksmark, A. Lindstedt, E. Michael, K. Sofou, N. Deconinck, A. Christiaens, S. Coppens, K. DeCock, E. D. V. voor, F. Dorban, G. Gilbert, S. Rooze, V. Tahon, R. Coster, R. Looven, A. Vanlander, D. Vens, H. Verhelst, B. Wenderickx, S. Wittevrongel, M. Farrar, N. Berthon-Jones, M. Doumit, K. Herbert, T. Kandula, M. Morrison, J. O'Brien, S. Richardson, H. Sampaio, H. Teoh, M. Ryan, K. Carroll, K. D. Valle, D. Villano, I. Woodcock, E. Yiu, D. Ardıçlı, C. Gunbey, V. G. Haliloglu, A. Karaduman, B. Konuşkan, F. G. Y. Sarikaya, E. Serdaroğlu, M. Tanyildiz, Ç. Temuçin, M. Yıldırım, O. Yilmaz, R. Arakawa, Y. Chiba, K. Eto, K. Hirasawa, T. Ikai, S. Ito, Y. Ito, Y. Kaburagi, H. Kaneko, S. Matsumaru, N. Matsushima, K. Mizuochi, S. Nagata, H. Nakatsukasa, A. Nishikawa, Y. Otani, T. Sato, M. Shichiji, K. Sugimoto, A. Takeshita, T. Yanagishita, A. Yamauchi, Y. Takeshima, T. Fujino, N. Fukuda, T. Lee, K. Oriyama, T. Shibano, H. Shimomura, T. Tachikawa, Y. Tanaka, N. Taniguchi, J. Chae, S. A. Choi, S. Chun, H. Jo, H. Kim, S. Y. Kim, J. S. Lee, B. C. Lim, H. Shin, W. Son, S. Chan, A. Chung, C. Yan, C. Stella, C. Joseph, C. Ng, H. Alvin, I. Janice, L. Wendy, M. N. Chui-San, N. Ki, T. Shun, W. Connie, W. Virginia, Y. Yvonne, Y. Jong, Tai-Heng Chen, P. Chou, Y. H. Chou, H. W. Chung, J. Hsu, Y. Ju, W. Liang, H. Shih, H. Wang, Y. C. Wu, Y. S. Zeng
10 2017
10
🐜
🦁 Emerging therapies and challenges in spinal muscular atrophy
8 auth. M. Farrar, Susanna B. Park, S. Vucic, K. Carey, B. J. Turner, T. Gillingwater, ... K. Swoboda, M. Kiernan
7 2017
7
🦁
🐜 Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with two copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy type 1: the Phase III SPR1NT trial
20 auth. K. Strauss, M. Farrar, F. Muntoni, K. Saito, J. Mendell, L. Servais, H. McMillan, R. Finkel, K. Swoboda, J. Kwon, ... C. Zaidman, C. Chiriboga, S. Iannaccone, J. Krueger, J. Parsons, P. Shieh, S. Kavanagh, S. Tauscher‐Wisniewski, B. McGill, T. Macek
7 2022
7
🐜
🐜 Onasemnogene abeparvovec for presymptomatic infants with three copies of SMN2 at risk for spinal muscular atrophy: the Phase III SPR1NT trial
21 auth. K. Strauss, M. Farrar, F. Muntoni, K. Saito, J. Mendell, L. Servais, H. McMillan, R. Finkel, K. Swoboda, J. Kwon, ... C. Zaidman, C. Chiriboga, S. Iannaccone, J. Krueger, J. Parsons, P. Shieh, S. Kavanagh, M. Wigderson, S. Tauscher‐Wisniewski, B. McGill, T. Macek
7 2022
7
🐜
🐜 Identification of KLHL41 Mutations Implicates BTB-Kelch-Mediated Ubiquitination as an Alternate Pathway to Myofibrillar Disruption in Nemaline Myopathy.
30 auth. Vandana A Gupta, G. Ravenscroft, R. Shaheen, E. Todd, L. Swanson, M. Shiina, K. Ogata, C. Hsu, N. Clarke, B. Darras, M. Farrar, A. Hashem, N. Manton, F. Muntoni, K. North, ... S. Sandaradura, I. Nishino, Y. Hayashi, C. Sewry, E. Thompson, K. Yau, C. Brownstein, T. Yu, R. Allcock, M. Davis, C. Wallgren‐Pettersson, N. Matsumoto, F. Alkuraya, N. Laing, A. Beggs
7 2013
7
🐜
🦁 The Genetics of Spinal Muscular Atrophy: Progress and Challenges
M. Farrar, M. Kiernan
7 2014
7
🦁
🦁 Pathophysiological insights derived by natural history and motor function of spinal muscular atrophy.
M. Farrar, S. Vucic, H. Johnston, D. du Sart, M. Kiernan
7 2013
7
🦁
🐜 Thrombotic Microangiopathy Following Onasemnogene Abeparvovec for Spinal Muscular Atrophy: A Case Series.
10 auth. D. Chand, C. Zaidman, K. Arya, Rachel Millner, M. Farrar, F. Mackie, ... N. Goedeker, V. Dharnidharka, R. Dandamudi, S. Reyna
6 2020
6
🐜
🐜 Newborn screening programs for spinal muscular atrophy worldwide: Where we stand and where to go
84 auth. T. Dangouloff, E. Vrščaj, L. Servais, D. Osredkar, T. Adoukonou, O. Aryani, N. Barišić, F. Bashiri, L. Bastaki, A. Benitto, T. Omran, G. Bernert, E. Bertini, P. Borde, Peter Born, ... Rose-Mary Boustani, N. Butoianu, C. Castiglioni, F. Catibusic, S. Chan, Y. Chien, K. Christodoulou, Donniphat Dejsuphong, M. Farrar, Duma Filip, N. Goemans, K. Guinhouya, J. Haberlova, K. Hadzsiev, Kristine Hovhannesyan, P. Isohanni, Nelica Ivanović Radović, D. Jacquier, A. Jalloh, M. Jędrzejowska, Gwendolene Q Kandawasvika, C. Kaputu, Nfwama Kawatu, K. Kernohan, J. Kirschner, B. Klink, S. Kodsy, A. Kouamé-Assouan, R. Kravljanac, M. Kreile, I. Litvinenko, H. McMillan, S. Mesa, Inaam Mohamed, Liljana Muaremoska Kanzoska, Y. Nevo, S. Nguefack, K. Nkole, G. O'grady, D. O'Rourke, M. Oskoui, F. Piazzon, D. Poddighe, A. Prasauskienė, J. Prieto, M. Rasmussen, Santara Razafindrasata, Narayan Saha, Kayoko Saito, Foksouna Sakadi, M. Sangare, M. Schroth, L. Shalkevich, A. Shatillo, R. Suthar, L. Szabó, N. Tatishvili, M. Tazir, E. Tizzano, H. Topaloğlu, M. Tulinius, L. Pol, G. Vázquez, D. Vlodavets, J. Wanigasinghe, J. Wilmshurst, H. Xiong, D. Zafeiriou, E. Zamba
6 2021
6
🐜
🐢 The implementation of newborn screening for spinal muscular atrophy: the Australian experience
D. Kariyawasam, J. S. Russell, V. Wiley, I. Alexander, M. Farrar
6 2019
6
🐢
🐜 Clinical Characteristics and Functional Motor Outcomes of Enterovirus 71 Neurological Disease in Children.
21 auth. H. Teoh, H. Teoh, S. Mohammad, S. Mohammad, P. Britton, P. Britton, T. Kandula, Michelle S Lorentzos, R. Booy, C. Jones, ... C. Jones, W. Rawlinson, V. Ramachandran, Michael Rodriguez, P. Andrews, R. Dale, R. Dale, M. Farrar, M. Farrar, H. Sampaio, H. Sampaio
6 2016
6
🐜