|
🐜
|
Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy
37 auth.
A. Biffi,
E. Montini,
L. Lorioli,
M. Cesani,
F. Fumagalli,
T. Plati,
C. Baldoli,
S. Martino,
A. Calabria,
Sabrina Canale,
F. Benedicenti,
G. Vallanti,
L. Biasco,
Simone Leo,
N. Kabbara,
...
G. Zanetti,
W. Rizzo,
Nalini A. L. Mehta,
M. Cicalese,
Miriam Casiraghi,
J. Boelens,
U. Del Carro,
D. Dow,
M. Schmidt,
A. Assanelli,
Victor Neduva,
C. Di Serio,
E. Stupka,
J. Gardner,
C. von Kalle,
C. Bordignon,
F. Ciceri,
A. Rovelli,
M. Roncarolo,
A. Aiuti,
M. Sessa,
L. Naldini
|
10 |
2013 |
10
🐜
|
|
🐜
|
Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy in Patients with Wiskott-Aldrich Syndrome
40 auth.
A. Aiuti,
L. Biasco,
S. Scaramuzza,
F. Ferrua,
M. Cicalese,
C. Baricordi,
F. Dionisio,
A. Calabria,
S. Giannelli,
M. C. Castiello,
M. Bosticardo,
Costanza Evangelio,
A. Assanelli,
Miriam Casiraghi,
S. di Nunzio,
...
Luciano Callegaro,
C. Benati,
P. Rizzardi,
D. Pellin,
C. Di Serio,
M. Schmidt,
C. von Kalle,
J. Gardner,
Nalini A. L. Mehta,
Victor Neduva,
D. Dow,
A. Galy,
R. Miniero,
A. Finocchi,
A. Metin,
P. Banerjee,
J. Orange,
S. Galimberti,
M. Valsecchi,
A. Biffi,
E. Montini,
A. Villa,
F. Ciceri,
M. Roncarolo,
L. Naldini
|
9 |
2013 |
9
🐜
|
|
🦁
|
Hematopoietic stem cell gene transfer in a tumor-prone mouse model uncovers low genotoxicity of lentiviral vector integration
13 auth.
E. Montini,
D. Cesana,
M. Schmidt,
F. Sanvito,
M. Ponzoni,
C. Bartholomae,
L. Sergi,
F. Benedicenti,
A. Ambrosi,
C. Serio,
...
C. Doglioni,
C. Kalle,
L. Naldini
|
9 |
2006 |
9
🦁
|
|
🦁
|
The genotoxic potential of retroviral vectors is strongly modulated by vector design and integration site selection in a mouse model of HSC gene therapy.
14 auth.
E. Montini,
D. Cesana,
M. Schmidt,
F. Sanvito,
C. Bartholomae,
M. Ranzani,
F. Benedicenti,
L. Sergi,
A. Ambrosi,
M. Ponzoni,
...
C. Doglioni,
C. Di Serio,
C. von Kalle,
L. Naldini
|
9 |
2009 |
9
🦁
|
|
🐜
|
Targeted Genome Editing in Human Repopulating Hematopoietic Stem Cells
16 auth.
P. Genovese,
Giulia Schiroli,
Giulia Escobar,
T. D. Tomaso,
C. Firrito,
A. Calabria,
D. Moi,
R. Mazzieri,
C. Bonini,
M. Holmes,
...
P. Gregory,
M. van der Burg,
B. Gentner,
E. Montini,
A. Lombardo,
L. Naldini
|
9 |
2014 |
9
🐜
|
|
🐬
|
AAV serotype 2 vectors preferentially integrate into active genes in mice
H. Nakai,
E. Montini,
S. Fuess,
Theresa A. Storm,
M. Grompe,
M. Kay
|
8 |
2003 |
8
🐬
|
|
🐜
|
Proliferation, but not growth, blocked by conditional deletion of 40S ribosomal protein S6.
9 auth.
S. Volarevic,
M. J. Stewart,
B. Ledermann,
F. Zilberman,
L. Terracciano,
E. Montini,
...
M. Grompe,
S. Kozma,
G. Thomas
|
8 |
2000 |
8
🐜
|
|
🐜
|
Lentiviral haemopoietic stem-cell gene therapy in early-onset metachromatic leukodystrophy: an ad-hoc analysis of a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial
29 auth.
M. Sessa,
L. Lorioli,
F. Fumagalli,
S. Acquati,
D. Redaelli,
C. Baldoli,
Sabrina Canale,
Ignazio Lopez,
F. Morena,
A. Calabria,
R. Fiori,
P. Silvani,
P. Rancoita,
M. Gabaldo,
F. Benedicenti,
...
G. Antonioli,
A. Assanelli,
M. Cicalese,
U. Carro,
M. Sora,
S. Martino,
A. Quattrini,
E. Montini,
C. Serio,
F. Ciceri,
M. Roncarolo,
A. Aiuti,
L. Naldini,
A. Biffi
|
8 |
2016 |
8
🐜
|
|
🐬
|
Kinetics of liver repopulation after bone marrow transplantation.
Xin Wang,
E. Montini,
M. Al‐Dhalimy,
E. Lagasse,
M. Finegold,
M. Grompe
|
7 |
2002 |
7
🐬
|
|
🐜
|
Precise Gene Editing Preserves Hematopoietic Stem Cell Function following Transient p53-Mediated DNA Damage Response
19 auth.
Giulia Schiroli,
Anastasia Conti,
Samuele Ferrari,
Lucrezia Della Volpe,
Aurélien Jacob,
Luisa Albano,
S. Beretta,
A. Calabria,
Valentina Vavassori,
P. Gasparini,
...
E. Salataj,
Delphine Ndiaye-Lobry,
C. Brombin,
Julie Chaumeil,
E. Montini,
I. Merelli,
P. Genovese,
L. Naldini,
R. Di Micco
|
7 |
2019 |
7
🐜
|
|
🐢
|
Lentiviral vector common integration sites in preclinical models and a clinical trial reflect a benign integration bias and not oncogenic selection.
18 auth.
A. Biffi,
Cynthia C. Bartolomae,
D. Cesana,
N. Cartier,
P. Aubourg,
M. Ranzani,
M. Cesani,
F. Benedicenti,
T. Plati,
Enrico Rubagotti,
...
S. Merella,
A. Capotondo,
J. Sgualdino,
G. Zanetti,
C. von Kalle,
M. Schmidt,
L. Naldini,
E. Montini
|
7 |
2011 |
7
🐢
|
|
🐜
|
Functional implications of the spectrum of mutations found in 234 cases with X-linked juvenile retinoschisis (XLRS)
62 auth.
J. D. Dunnen,
T. Kraayenbrink,
M. Schooneveld,
E. Vosse,
M. JongdeP.T.V.,
J. T. Brink,
E. Schuurman,
N. Tijmes,
G. Ommen,
A. Bergen,
G. Andolfi,
E. Montini,
Yun Li,
C. Oudet,
H. Bolz,
...
J. Kaplan,
U. Orth,
A. Gal,
A. Hanauer,
A. Bardelli,
C. Ayuso,
F. J. Díaz,
P. Bitoun,
P. Ventruto,
A. Ballabio,
B. Franco,
K. Hiriyanna,
E. Bingham,
C. McHenry,
H. Pawar,
C. Coats,
T. Darga,
J. Richards,
P. Sieving,
L. Huopaniemi,
Anne Rantala,
T. Rosenberg,
N. Dahl,
A. Wright,
A. Delachapelle,
O. Alitalo,
S. Lenzner,
B. Brunner,
S. Feil,
B. Niesler,
U. Schulz,
A. Pinckers,
A. Blankennagel,
K. Ruether,
U. Kellner,
G. Rappold,
H. Ropers,
V. Kalscheuer,
W. Berger,
D. Trump,
S. Walpole,
A. Nicolaou,
S. A. Gaythor,
D. Pimenides,
Nicolas D. L George,
U. T. Moore,
J. Yates
|
7 |
1998 |
7
🐜
|
